复发难治T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤是儿童血液肿瘤中极具侵袭性的恶性疾病。患儿在常规化疗、造血干细胞移植失败后,临床可选方案寥寥无几。2026年6月4日,安科生物参股公司博生吉医药自主研发的全球首款进入临床阶段的靶向CD7自体CAR-T产品PA3-17儿童适应症临床试验启动会在组长单位中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)召开,标志着中国原创细胞治疗在儿童血液病领域迎来重大突破。
CAR-T疗法:从血液肿瘤到儿童罕见病
CAR-T(嵌合抗原受体T细胞)疗法是通过提取患者自身T细胞,在体外进行基因工程改造,使其表面表达特异性嵌合抗原受体,再回输患者体内识别并杀伤表达相应抗原的肿瘤细胞。这种“活的药物”已在成人血液肿瘤治疗中展现出卓越疗效。
PA3-17:填补儿童复发难治患者治疗空白
PA3-17是博生吉医药自主研发的靶向CD7自体CAR-T产品。CD7在T系血液肿瘤细胞表面高表达,是T细胞恶性肿瘤的理想治疗靶点。PA3-17此前已在成人适应症中积累了大量临床数据,此次扩展至儿童适应症,将为复发难治T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤患儿带来新的治疗希望。
临床启动会召开,正式进入Ⅰ期筹备
启动会在中国医学科学院血液病医院召开,作为组长单位将主导开展Ⅰ期临床试验。临床试验将评估PA3-17在儿童患者中的安全性、耐受性及初步疗效,为后续注册上市奠定基础。
中国原创细胞治疗正在从跟跑向领跑转变,PA3-17儿童适应症的临床推进不仅填补了国内该领域的治疗空白,更有望为全球儿童血液肿瘤患者提供来自中国的创新治疗方案。

