2026年6月1日，华大集团旗下禾沐基因宣布其自主研发的重型地贫基因治疗技术获批落地海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区四川大学华西乐城医院，基因治疗费用已降至120万元甚至更低，标志着中国以科技平权思维破解罕见病治疗困境取得重大突破。
基因治疗费用从2000万降至120万
对于我国南方高发的重型地中海贫血患者而言，基因治疗曾是打破终身输血魔咒的曙光，但美国同类技术近2000万元人民币的“天价”治疗费用，让绝大多数家庭望而却步。
如今，这道高不可攀的壁垒，正被中国本土的科技力量联手打破。禾沐基因通过慢病毒载体将功能性β-globin基因导入患者自身的造血干细胞，从根源上恢复患者体内产生正常血红蛋白的能力。这种创新的“自体移植”不仅免去了苦等合适骨髓配型的煎熬，术后移植物抗宿主病风险也极低，无需长期服用免疫抑制药物。
百例患者帮扶计划启动
华大集团CEO尹烨携手禾沐基因、猛犸基金会正式开启“百例地贫患者帮扶计划”，项目首期集结善款500万元。通过“乐城管理方+企业+个人+基金会+医院”五维协同救助体系，有望将部分贫困患者最终自付治疗费用控制在40万元以内。
临床随访数据显示，此前接受该治疗的患者最长已连续5年多摆脱输血依赖，可以像普通人一样重返校园、拥抱正常生活。
“防增量、去存量”双管齐下
华大基因通过“防增量，去存量”双管齐下的策略，从筛查到诊断再到治疗和随访，已构建地贫防控“筛、诊、治”全流程闭环。截至目前，华大基因已为超过百万人提供地贫基因检测服务，“天下无贫”公益专项已帮助80多名地贫患者成功接受造血干细胞移植手术。
来源：经济观察报 2026年6月2日
